Studio di Fase II di successo catapulta Wave Life Sciences al vertice

Con un impressionante aumento del corso di oltre il 50 % dopo la pubblicazione dei risultati degli studi di Fase II, Wave Life Sciences mira a un'approvazione accelerata per il suo farmaco contro la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Lo studio FORWARD-53 ha mostrato significativi miglioramenti nei livelli di distrofina, classificando l'oligonucleotide a skipping dell’esone WVE-N531 come sicuro e ben tollerato. Basandosi su questi dati positivi, l'azienda prevede di incontrare l'Agenzia statunitense per gli alimenti e i medicinali (FDA) per ottenere un'approvazione accelerata. Il feedback dell’autorità è atteso nel primo trimestre del 2025. Il prezzo delle azioni della società è aumentato del 53,37 %, passando da 5,34 $ (prezzo di chiusura del 23 settembre) a 8,19 $ (prezzo di chiusura del 24 settembre). Anne-Marie Li-Kwai-Cheung, Chief Development Officer, ha commentato: «I livelli di distrofina elevati e costanti in questo momento intermedio sono convincenti e sottolineano il potenziale di WVE-N531 per i ragazzi accessibili allo skipping dell’esone 53, dove sono urgentemente necessarie opzioni terapeutiche migliori.» Lo studio aperto valuta l'effetto di WVE-N531 su 11 ragazzi di età compresa tra cinque e undici anni con DMD, idonei allo skipping dell’esone 53. È stata osservata un'espressione media di distrofina corretta per muscoli del 9 %. L'espressione media assoluta non corretta di distrofina è stata del 5,5 %, misurata mediante Western Blot. Questi livelli di distrofina corrispondono a quelli osservati nei pazienti con distrofia muscolare di Becker, che mostrano una forma più lieve della malattia. I pazienti hanno inoltre mostrato diversi indicatori di miglioramento della salute muscolare. Il valore medio per lo skipping dell’esone è stato del 57 %, misurato tramite Reverse Transcription Polymerase Chain Reaction (RT-PCR). I dati completi delle 48 settimane dello studio FORWARD-53 sono attesi anch'essi nel primo trimestre del 2025. Wave Life Sciences prevede inoltre di pubblicare i dati di Proof-of-Mechanism per il programma WVE-006 per la carenza di alfa-1 antitripsina entro la fine del 2024 e di avviare uno studio per WVE-007 sull'obesità nel primo trimestre del 2025. Nel panorama della DMD ci sono state numerose sviluppi. Il 24 settembre, Capricor Therapeutics ha annunciato di voler presentare una domanda di Biologics Licence Application (BLA) per Deramiocel alla FDA, sulla base dei dati positivi dello studio HOPE-3 (NCT05126758). Nell'agosto del 2024, Pfizer ha interrotto il programma di terapia genica per dadistrogene movaparvovec dopo un decesso in uno studio di Fase II (NCT05429372) e il non raggiungimento degli endpoint primari in uno studio di Fase III (NCT04281485). Nel frattempo, Sarepta Therapeutics ha ricevuto a giugno un'estensione dell'approvazione per Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), che ora può essere utilizzato per pazienti deambulanti e non deambulanti a partire dai quattro anni di età con DMD. Il farmaco ha ricevuto la sua prima approvazione nel 2023. Anche nel marzo 2024, Duvyzat (givinostat), un farmaco orale, è stato approvato dalla FDA per i pazienti dai sei anni in su.