Passage Bio (PASG) Azione Prezzo

Passage Bio, Inc. sviluppa terapie genetiche per malattie rare del sistema nervoso centrale di origine monogenica. L'azienda si concentra su sei terapeutiche veicolate da vettori AAV, tra cui PBGM01 per la gangliosidosi (GM1), PBFT02 per la demenza frontotemporale (FTD) e PBKR03 per la malattia di Krabbe. PBGM01 utilizza un capside AAVhu68 per somministrare il gene GLB1 funzionale che codifica la beta-galattosidasi, PBFT02 impiega l'AAV1 per trasmettere il gene GRN che codifica la progranulina, mentre PBKR03 adotta l'AAVhu68 per fornire il gene GALC. I prodotti dell'azienda mirano a specifiche carenze genetiche nel sistema nervoso centrale e nei tessuti periferici. Il modello di business di Passage Bio si basa sullo sviluppo e l'avanzamento della propria pipeline terapeutica. L'azienda genera ricavi attraverso partnership e potenziali vendite future delle sue terapie basate su AAV una volta ottenute le approvazioni regolatorie. I principali acquirenti dei suoi prodotti sono le aziende farmaceutiche interessate a licenziare o co-sviluppare queste terapie. I segmenti target includono pazienti affetti da disturbi genetici rari come GM1, FTD e malattia di Krabbe, che necessitano di trattamenti specializzati a causa della natura monogenica delle loro condizioni. La pipeline dell'azienda comprende sei terapeutiche, con PBGM01, PBFT02 e PBKR03 tra le più avanzate. Queste terapie sono progettate per rispondere a bisogni medici insoddisfatti nelle malattie rare del SNC. La strategia di Passage Bio prevede lo sfruttamento della sua tecnologia di consegna tramite AAV per creare trattamenti mirati che possano essere commercializzati attraverso partnership con grandi aziende farmaceutiche.