Stoke Therapeutics KUV 2024

¿Qué hace Stoke Therapeutics?

Stoke Therapeutics Inc es una empresa biofarmacéutica fundada en 2018 por científicos experimentados con el objetivo de desarrollar enfoques terapéuticos innovadores para enfermedades genéticas raras. La idea detrás de la creación de Stoke Therapeutics fue aprovechar una innovadora tecnología de plataforma bioquímica para desarrollar terapias revolucionarias basadas en los últimos avances científicos, capaces de tratar enfermedades genéticas graves. La sede de la empresa se encuentra en Bedford, Massachusetts, y desde su fundación ha invertido de manera continua para expandir su negocio y su proceso de desarrollo. En 2019, la empresa anunció una ronda de financiación de 90 millones de dólares para impulsar el desarrollo de su cartera y los estudios clínicos. Stoke Therapeutics se especializa en el desarrollo de terapias para el tratamiento de enfermedades genéticas raras causadas por mutaciones en los llamados genes de haploinsuficiencia. Estas enfermedades son causadas por mutaciones en uno de los dos genes que codifican una proteína específica. Dado que un solo gen defectuoso no es suficiente para mantener las funciones normales de una proteína, se producen problemas de salud graves. Las terapias de Stoke tienen como objetivo reemplazar el producto génico faltante mediante la estimulación dirigida del gen saludable. Esto se logra mediante el desarrollo de terapias basadas en oligonucleótidos antisentido. Los oligonucleótidos antisentido son pequeñas moléculas similares al ADN capaces de dirigirse, reconocer y unirse a genes específicos. Al unirse al gen saludable, pueden promover su expresión y, por lo tanto, reemplazar la proteína faltante. La cartera de la empresa actualmente incluye una serie de productos en diferentes etapas de desarrollo, incluyendo estudios preclínicos y clínicos. Los siguientes productos son los más importantes: STK-001: Un producto desarrollado para tratar formas graves del síndrome de Dravet. El síndrome de Dravet es una enfermedad genética rara caracterizada por convulsiones, retraso en el desarrollo y otros síntomas neurológicos. STK-002: Un producto para tratar la haploinsuficiencia en el síndrome vasculopático asociado a STING1 (SAVS). SAVS es una enfermedad genética rara caracterizada por trastornos cardiovasculares y una mayor sensibilidad a las infecciones. STK-005: Un producto para tratar la haploinsuficiencia en la adrenoleucodistrofia (ALD). La ALD es una enfermedad rara que se caracteriza por cambios inflamatorios y degenerativos en el sistema nervioso. Gracias a su tecnología innovadora y su enfoque en enfermedades genéticas raras, Stoke Therapeutics ha llamado la atención de numerosos inversores y posibles socios. En 2020, la empresa firmó acuerdos de colaboración con Roche Holdings y Ribometrix Inc para acelerar el desarrollo y la comercialización de sus terapias. En general, Stoke Therapeutics tiene un futuro prometedor, ya que es capaz de ofrecer una opción de tratamiento muy necesaria para pacientes con enfermedades genéticas raras que actualmente no tienen terapias efectivas disponibles. Stoke Therapeutics ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.