バイエル、希少で致死的な心疾患であるトランスサイレチンアミロイドーシスに関連する心筋症治療薬「アコラミディス」がEU承認間近。欧州医薬品庁(EMA)のヒト医薬品委員会は承認を勧告したと、DAX企業が木曜日に発表。EMAの最終決定は2025年初頭に予定されており、通常は委員会の勧告に従う。
バイエルは2025年上半期にヨーロッパで薬を発売する計画です。ヨーロッパでの販売権は2024年3月に米国のバイオテック企業ブリッジバイオから取得しました。ブリッジバイオは米国でアコラミディスを販売しており、そこでは最近この薬が承認されました。
アコラミディスは、患者で不安定になるトランスサイレチン(TTR)タンパク質の安定化を目指し、心臓内にアミロイドとして蓄積される。この蓄積物は、治療しなければ致命的な進行性の心不全を引き起こす。研究によれば、アコラミディスはタンパク質を少なくとも90%安定化させる。
心筋症を伴うトランスサイレチンアミロイドーシスは主に高齢者に発症し、稀だが深刻な疾患とされている。アコラミディスの使用は、多くの患者にとって緊急に必要な治療オプションとなる可能性がある。
ポジティブな展開にもかかわらず、市場は慎重に反応:バイエルの株は木曜日、XETRAで一時1.22%安の19.93ユーロで取引されました。