एफडीए परामर्श समिति ने बार्थ सिंड्रोम के खिलाफ स्टेल्थ की दवा का समर्थन किया।

Stealth Biotherapeutics के बायोटेक्नोलॉजी कंपनी के लिए एक महत्वपूर्ण प्रगति: अमेरिकी फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) की एक सलाहकार समिति ने मिश्रित अध्ययन परिणामों के बावजूद बार्थ सिंड्रोम के उपचार के लिए दवा एलामिप्रेटाइड के उपयोग का समर्थन किया है। बार्थ सिंड्रोम एक अत्यंत दुर्लभ आनुवंशिक विकार है, जो विशेष रूप से पुरुषों को प्रभावित करता है और TAZ जीन में म्यूटेशन के कारण होता है। दस विशेषज्ञों से युक्त पैनल, हृदय-रक्तवाहिकीय और गुर्दा दवाओं की समिति, ने एलामिप्रेटाइड के समर्थन में 10 से 6 वोट दिए। यद्यपि अब तक की क्लिनिकल स्टडी, SPIBA-201, ने प्राथमिक अंतिम बिंदु - चलने की दूरी में सुधार - को प्राप्त नहीं किया था, फिर भी मरीज और उनके परिवार दवा के उपयोग के पक्ष में रहे, क्योंकि इसने वजन बढ़ाने और सहनशक्ति में वृद्धि जैसे सकारात्मक प्रभाव दिखाए थे। यद्यपि FDA रिपोर्ट ने अध्ययन के परिणामों की सांख्यिकीय महत्वता पर संदेह प्रकट किया और दवा को पहले भी FDA द्वारा खारिज किया जा चुका है, स्टेल्थ का लक्ष्य जनवरी 2025 तक एक अनुमोदन प्राप्त करना है। दवा के चारों ओर चर्चा ने न केवल बार्थ मरीजों के जीवन को सुधारने की संभावना दिखाई है, बल्कि समान, दुर्लभ बीमारियों के लिए भी यह भविष्यदर्शी हो सकता है। FDA द्वारा सलाहकार समिति की सिफारिशों का पालन किया जाएगा या नहीं, यह अंतिम निर्णय तक खुला रहेगा।