Stoke Therapeutics AAQS 2024

Stoke Therapeutics在做什么？

斯托克治疗公司成立于2018年，是一家由经验丰富的科学家创办的生物制药公司，致力于开发罕见遗传病的创新治疗方法。斯托克治疗的创立理念是利用创新的生物平台技术，根据最新的科学发现开发具有突破性的治疗药物，能够治疗严重的遗传疾病。 该公司总部位于马萨诸塞州贝德福德，并且自创立以来不断投资以扩大业务和开发过程。2019年，该公司宣布筹集了9000万美元的融资，用于推动其产品线和临床研究的发展。 斯托克治疗专注于开发治疗罕见遗传病的药物，这些病症是由于所谓的单一等位基因发生突变引起的。这些疾病是由编码特定蛋白质的两个基因中的一个发生突变引起的。因为单一缺陷基因无法维持蛋白质的正常功能，严重健康问题将产生。 斯托克的药物的目标是通过针对健康基因刺激来替代丧失的基因产物。这通过开发所谓的反义寡核苷酸药物实现。反义寡核苷酸是一种类似于DNA的小分子，能够定位、识别和结合特定基因。通过与健康基因结合，它们可以促进其表达，从而替代丧失的蛋白质。 该公司的产品线目前包括一系列处于不同阶段的产品，包括临床前和临床研究。其中以下产品是最重要的： STK-001：一种用于治疗严重特发性癫痫综合征的产品。特发性癫痫综合征是一种罕见的遗传疾病，以发作、发育迟缓和其他神经症状为特征。 STK-002：一种用于治疗STING1相关血管病综合征（SAVS）的产品。 SAVS是一种罕见的遗传疾病，表现为心血管紊乱和对感染的敏感性增加。 STK-005：一种用于治疗髓系脑白质营养不良症（ALD）的产品。ALD是一种罕见疾病，表现为神经系统的炎症和退行性变。 由于创新技术和专注于罕见遗传病，斯托克治疗吸引了许多投资者和潜在合作伙伴的关注。2020年，该公司与Roche Holdings和Ribometrix Inc达成合作协议，加速其治疗药物的开发和商业化。 总体而言，斯托克治疗具有光明的未来，因为它能够为目前没有有效治疗方案的罕见遗传病患者提供迫切需要的治疗选择。 Stoke Therapeutics ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.