FDA顾问委员会支持Stealth公司治疗巴斯综合征的药物。

生物技术公司Stealth Biotherapeutics取得了重大进展：美国食品药品监督管理局（FDA）的一个咨询委员会对使用药物Elamipretide治疗Barth综合征的方案投了赞成票，尽管此前的研究结果喜忧参半。Barth综合征是一种极为罕见的遗传性疾病，主要影响男性，由TAZ基因的突变引起。 由十名专家组成的心血管和肾脏药物委员会以10票对6票支持使用Elamipretide。此前的临床试验SPIBA-201虽然未能达到主要终点，即改善行走距离，但患者及其家属仍然支持该药的使用，因为它显示出体重增加和耐力提高等积极效果。 尽管FDA的报告对研究结果的统计显著性表示怀疑，并且该药物以前曾被FDA拒绝，Stealth仍计划在2025年1月之前获得批准。围绕该药物的讨论不仅显示了改善Barth患者生活的可能性，还可能成为类似罕见疾病的指引。目前，FDA是否会遵循咨询委员会的建议，仍待最终决定。