Antisense Therapeutics AAQS 2024

Antisense Therapeutics在做什么？

Antisense Therapeutics Ltd是一家澳大利亚生物制药公司，专注于开发罕见和严重疾病的创新治疗方法。该公司成立于1987年，总部位于墨尔本。 Antisense Therapeutics的历史可以追溯到上世纪70年代发现的“反义”概念，即合成的RNA或DNA分子能够有针对性地阻断特定基因。这一发现导致了一种新型药物的开发，这些药物可能对由缺陷基因引起的疾病具有巨大的治疗效果。 Antisense Therapeutics专注于开发治疗罕见和严重疾病的药物，主要关注的是生长激素释放因子-2 (GHRF2) 的激素缺乏症的治疗。这种激素缺乏会导致儿童和青少年时期的生长激素缺乏以及各种认知功能障碍和成人期的障碍。 Antisense Therapeutics的业务模式基于发现和开发可以在RNA水平上启动或关闭的特定作用物的药物。该公司利用最先进的技术，如RNA干扰 (RNAi) 和反义技术，来识别和开发具有高效性和安全性的候选药物。 Antisense Therapeutics拥有多个部门，针对不同的治疗应用。该公司设有开发治疗粘多糖沉积症 IIIA (MPS IIIA) 的治疗分子计划和治疗肺动脉高压 (PAH) 的治疗计划。但该公司仍然专注于GHRF2治疗。 该公司目前开发了一种名为AT-11的候选药物，可用于治疗GHRF2激素缺乏症。AT-11是一种合成的RNA分子，促进GHRF2基因的表达，从而消除激素缺乏。Antisense Therapeutics已启动了一项AT-11的II期临床研究，显示该药物具有良好的耐受性，并具有改善患者生长和认知能力的潜力。 Antisense Therapeutics是RNA基因疗法领域的先驱，有潜力开发出突破性的治疗罕见疾病的药物。该公司致力于与研发中的其他合作伙伴合作，充分发挥其技术潜力，提高患者的生活质量。 Antisense Therapeutics ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.