Uniqure AAQS 2025

Uniqure在做什么？

优尼克尔股份公司是一家荷兰生物技术公司，专注于罕见疾病的基因治疗研究。该公司成立于1999年，总部位于阿姆斯特丹。 优尼克尔股份公司的历史始于对腺相关病毒（AAV）作为基因治疗应用潜在载体的发现。该公司是最早想要将这项新技术用于临床应用的公司之一。自成立以来，优尼克尔股份公司已经开发和推出了多种基因治疗技术和平台。 优尼克尔股份公司拥有一种独特的基因治疗开发业务模式，专注于治疗目前没有有效治疗方法的特定罕见疾病。该公司与患者组织和医生密切合作，以了解罕见疾病患者的需求和挑战。 优尼克尔股份公司从事三个不同的领域。第一个领域是针对罕见疾病的基因治疗临床开发。公司开发了治疗脊髓性肌萎缩症、血友病B和Friedreich型共济失调等疾病的基因治疗。优尼克尔股份公司已经推出了多种基因治疗产品。 优尼克尔股份公司的第二个领域是基因治疗技术和平台的开发。公司与其他生物技术公司和学术机构密切合作，开发和改进了新的基因治疗技术。 优尼克尔股份公司的第三个领域是知识产权的积极管理。作为一家专注于基因治疗的公司，知识产权对于优尼克尔股份公司的成功至关重要。该公司致力于保护其知识产权，并获得了多项技术和产品的专利。 优尼克尔股份公司基于其技术和平台提供了多种基因治疗产品。优尼克尔股份公司最著名且最先进的产品之一是Glybera，该产品于2012年在欧洲获得批准。Glybera是一种用于治疗脂蛋白脂酶缺乏症（LPLD）的基因治疗，这是一种罕见的遗传疾病，导致身体无法正确处理脂肪。Glybera是首个获批的基因治疗产品。 优尼克尔股份公司的另一个重要产品是AMT-061，一种用于治疗血友病B的基因治疗。血友病B是一种罕见的遗传性疾病，导致身体无法产生足够的凝血因子IX（FIX）。AMT-061采用了优尼克尔股份公司的新型基因治疗技术，将功能正常的FIX基因传递到患者的肝脏中，实现持续性的FIX产生。 优尼克尔股份公司还在开发中的其他基因治疗产品包括AMT-130治疗亨廷顿病和AMT-180治疗血吞细胞淋巴组织细胞组织细胞病（HLH）。该公司构建了一个强大的针对罕见疾病的基因治疗产品管线，旨在提高全球患者的生活质量。 Uniqure ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.