Larimar Therapeutics EBIT 2024

Larimar Therapeuticsは何をしていますか？

Larimar Therapeutics Incは、希少な遺伝性疾患の治療法の開発に特化したアメリカのバイオテクノロジー企業です。2018年に設立され、本社はペンシルベニア州フィラデルフィアにあります。 Larimar Therapeuticsの歴史は、フリードライヒ運動失調症の治療に関する新しい技術の発見から始まりました。フリードライヒ運動失調症は、フラタキシン遺伝子の欠陥によって引き起こされる希少な神経疾患です。その技術はペンタメア療法として知られており、オリゴヌクレオチドの使用に基づいて、異常な遺伝子を修正または変異させることに基づいています。 Larimar Therapeuticsのビジネスモデルは、希少な遺伝性疾患を持つ患者の治療法の開発を加速することを目指しています。同社は学術研究者、患者団体、他の産業パートナーと協力して、新しい薬剤候補を特定し、開発しています。 Larimar Therapeuticsは、神経疾患、遺伝性代謝疾患、希少な遺伝病など、さまざまな治療領域で活動しています。同社は、臨床開発のさまざまな段階にある多数の薬剤候補を取り扱っています。 Larimar Therapeuticsの重要な焦点は、フリードライヒ運動失調症やその他の神経疾患の治療法の開発です。同社は現在、フリードライヒ運動失調症の遺伝子治療候補であるCTI-1601など、いくつかの薬剤を臨床開発中であり、現在は第1/2相試験中です。 さらに、Larimar Therapeuticsは、フェニルケトン尿症（PKU）や遺伝性果糖不耐症（HFI）などの希少な遺伝性代謝疾患の治療法の開発にも取り組んでいます。PKUは、特定のアミノ酸を代謝できない状態で、血液中の毒素の増加を引き起こします。同社は現在、PKU患者のアミノ酸代謝を改善し、毒素の蓄積を減らす能力を持つCTI-1628という新しい薬剤を開発中です。 Larimar Therapeuticsの製品は、希少な遺伝性疾患を持つ患者の生活の質を向上させることを目指しています。同社は患者団体や臨床センターと緊密に連携し、患者のニーズを最優先に考えています。 Larimar Therapeuticsは、希少な遺伝性疾患の治療法の開発において革新的かつ患者中心のアプローチを追求しています。同社は協力とパートナーシップに力を入れ、これらの重篤な疾患の治療におけるより迅速な進展を目指しています。 答えのみ: Larimar Therapeuticsは、希少な遺伝性疾患の治療法の開発に特化したアメリカのバイオテクノロジー企業です。 Larimar Therapeutics ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.