Orchard Therapeutics AAQS 2024

Orchard Therapeutics在做什么？

Orchard Therapeutics PLC是一家总部位于伦敦的生物制药公司。它成立于2015年，并在纳斯达克和伦敦证券交易所上市。该公司专注于开发和推广罕见和危及生命的疾病基因疗法产品，目前该疾病尚无治愈方法。 Orchard Therapeutics的起源可追溯到伦敦大学学院（UCL）和伦敦格雷特·奥蒙德儿童医院（GOSH）的基因疗法产品研究与开发。该公司与这些机构有着紧密的合作关系，并利用它们的资源开发新疗法。这种密切合作使Orchard Therapeutics能够专注于研究和开发罕见疾病的基因疗法产品。 Orchard Therapeutics的商业模式是开发目前无法治疗的罕见疾病的基因疗法。然后将这些产品授权给制药公司负责生产和销售。Orchard Therapeutics将获得授权费和可能的销售里程碑付款。 Orchard Therapeutics拥有多个专门从事各种疾病基因疗法开发的部门。例如，血友病部门致力于开发治疗血友病（一种影响血液凝聚的遗传病）的基因疗法。其他部门专注于发展用于治疗肌肉萎缩、B细胞免疫缺陷和慢性肉芽肿等疾病的基因疗法。 该公司目前正在开发一系列产品。其中最有名的产品之一是“OTL-101”，一种用于治疗腺苷脱氨酶缺乏症免疫缺陷 (ADA-SCID)的基因疗法，该病是一种严重的免疫缺陷病，可以导致感染和重病。另一个重要的基因疗法是“OTL-103”，用于治疗韦斯科特-奥尔德里奇综合征(WAS)，这是一种罕见的遗传疾病，影响免疫系统。 通过使用独特的技术平台，Orchard Therapeutics能够开发罕见疾病的基因疗法。该平台采用了可以将基因信息插入体内细胞的增殖病毒。在该平台上开发的基因疗法可以通过替换缺陷或缺失的基因为正常的基因来治疗疾病。 总而言之，Orchard Therapeutics是一家专注于罕见和危及生命疾病基因疗法产品开发的新兴生物技术公司。该公司与领先的医疗机构有着紧密的合作关系，并采用独特的技术平台开发基因疗法。通过拥有广泛的产品开发和潜在的突破性疗法，Orchard Therapeutics预计将在罕见疾病基因疗法的发展中扮演重要角色。 Orchard Therapeutics ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.