ProQR Therapeutics PER 2024

O que faz ProQR Therapeutics?

A ProQR Therapeutics NV é uma empresa de biotecnologia holandesa que se concentra na produção de medicamentos de RNA para o tratamento de doenças hereditárias. A empresa foi fundada em 2012 por Daniel de Boer, Dinko Valerio e Gerard Platenburg. Desde a sua oferta pública inicial em 2014, a empresa está listada na NASDAQ. A ProQR utiliza uma tecnologia chamada terapêutica de RNA, que consiste em RNA e oferece um método de tratamento alternativo, especialmente para doenças hereditárias. Graças aos medicamentos de RNA, é possível reparar sequências defeituosas de mRNA e corrigir a expressão genética. Isso permite combater doenças causadas por genes defeituosos. Assim, também é possível tratar doenças que até agora eram consideradas incuráveis. A empresa trabalha em estreita colaboração com pesquisadores e médicos para desenvolver terapias inovadoras que realmente ajudem os pacientes. Seu foco está em doenças que não puderam ser tratadas até agora, ou que têm uma baixa taxa de cura na medicina convencional. Algumas das doenças que a ProQR aborda incluem fibrose cística, doenças hereditárias da retina, amiloidose hereditária, tratamento do câncer e doenças genéticas raras. A fibrose cística, também conhecida como mucoviscidose, é uma das doenças mais conhecidas tratadas pela empresa. Essa doença afeta principalmente crianças e jovens adultos. A fibrose cística é causada por uma mutação no gene CFTR, o que resulta em desequilíbrio do sal e da água nos pulmões e no pâncreas. A ProQR desenvolveu uma terapia de RNA conhecida como QR-010, que visa restaurar a função do gene CFTR e aliviar os pulmões e o pâncreas. A ProQR trabalha em estreita colaboração com clínicas para tratar pacientes com essa terapia. A empresa também tem medicamentos de RNA em desenvolvimento para ajudar em doenças hereditárias da retina. Uma dessas doenças é a retinite pigmentosa, que mata a retina e pode levar à cegueira. A ProQR está desenvolvendo um medicamento chamado QR-421a, que visa melhorar a visão. A empresa espera que o medicamento seja lançado em breve e ajude pacientes com retinite pigmentosa. A ProQR também está trabalhando no desenvolvimento de medicamentos de RNA para combater doenças hereditárias raras. Isso inclui o tratamento da amiloidose, uma doença em que proteínas anormais se acumulam no corpo e causam danos. Os medicamentos de RNA podem ajudar a interromper a produção de proteínas anormais, ajudando assim a minimizar os danos ao corpo. A ProQR também está desenvolvendo terapias de RNA contra o câncer. A empresa está focada no desenvolvimento de medicamentos para combater o câncer de origem genética, especialmente tumores causados pela chamada "perda de heterozigose" (LOH). Esses tumores podem ser tratados com medicamentos de RNA que visam a expressão genética correta. A ProQR Therapeutics NV escreveu uma história de sucesso impressionante nos últimos anos. A empresa possui várias patentes de terapias de RNA e construiu uma excelente reputação como empresa de biotecnologia. As terapias de RNA da ProQR têm o potencial de tratar com sucesso muitas doenças hereditárias, o que não é possível na medicina convencional. Para muitos pacientes, especialmente aqueles com fibrose cística, elas são uma fonte de esperança. A empresa continuará trabalhando no desenvolvimento de novas terapias de RNA para tratar doenças hereditárias raras que antes eram muito difíceis de combater. ProQR Therapeutics ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.