Larimar Therapeutics AAQS 2024

Was macht Larimar Therapeutics?

Larimar Therapeutics Inc ist ein US-amerikanisches Biotechnologie-Unternehmen, das sich auf die Entwicklung von Therapien für seltene genetische Erkrankungen konzentriert. Das Unternehmen wurde im Jahr 2018 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Philadelphia, Pennsylvania. Die Geschichte von Larimar Therapeutics begann mit der Entdeckung einer neuen Technologie zur Behandlung von Friedreich-Ataxie, einer seltenen neurologischen Erkrankung, die von einem Defekt im Frataxin-Gen verursacht wird. Die Technologie ist bekannt als Pentamere-Therapie und basiert auf der Verwendung von Oligonukleotiden, um fehlerhafte Gene zu korrigieren oder zu modifizieren. Das Geschäftsmodell von Larimar Therapeutics ist darauf ausgerichtet, die Entwicklung von Therapien für Patienten mit seltenen genetischen Erkrankungen zu beschleunigen. Das Unternehmen arbeitet eng mit akademischen Forschern, Patientenorganisationen und anderen Industriepartnern zusammen, um neue Drogenkandidaten zu identifizieren und zu entwickeln. Larimar Therapeutics ist in verschiedene therapeutische Bereiche tätig, darunter neurologische Erkrankungen, genetische Stoffwechselstörungen und seltene Erbkrankheiten. Das Unternehmen verfügt über ein umfangreiches Portfolio an Wirkstoffkandidaten in verschiedenen Stadien der klinischen Entwicklung. Ein wichtiger Schwerpunkt von Larimar Therapeutics ist die Entwicklung von Therapien für Friedreich-Ataxie und andere neurologische Erkrankungen. Das Unternehmen hat mehrere Medikamente in der klinischen Entwicklung, darunter CTI-1601, einen Gentherapie-Kandidaten für Friedreich-Ataxie, der derzeit in einer Phase-1/2-Studie getestet wird. Darüber hinaus ist Larimar Therapeutics auch in der Entwicklung von Therapien für seltene genetische Stoffwechselstörungen wie PKU (Phenylketonurie) und HFI (Hereditäre Fruktoseintoleranz) tätig. Die PKU ist eine Erkrankung, bei der der Körper keine bestimmten Aminosäuren metabolisieren kann, was zu einem Anstieg von Toxinen im Blut führt. Das Unternehmen entwickelt derzeit ein neues Medikament namens CTI-1628, das die Fähigkeit hat, die Metabolisierung von Aminosäuren in Patienten mit PKU zu verbessern und so die Toxinansammlung zu reduzieren. Die Produkte von Larimar Therapeutics sind speziell für Patienten mit seltenen Erbkrankheiten konzipiert und sollen die Lebensqualität dieser Patienten verbessern. Das Unternehmen arbeitet intensiv mit Patientenorganisationen und klinischen Zentren zusammen, um sicherzustellen, dass die Bedürfnisse der Patienten im Fokus stehen. Insgesamt verfolgt Larimar Therapeutics einen innovativen und patientenzentrierten Ansatz bei der Entwicklung neuer Therapien für seltene genetische Erkrankungen. Das Unternehmen setzt auf Zusammenarbeit und Partnerschaften, um schnellere Fortschritte in der Behandlung dieser oft schweren Krankheiten zu erzielen. Larimar Therapeutics ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.