Orchard Therapeutics AAQS 2024

Orchard Therapeuticsは何をしていますか？

オーチャードセラピューティクスPLCは、ロンドンに本社を置くバイオファーマシューティカル企業です。2015年に設立され、NASDAQとロンドン証券取引所で取引されています。同社は、現在治療法が存在しない希少および致命的な疾患のための遺伝子治療製品の開発と販売に焦点を当てています。 オーチャードセラピューティクスは、ロンドン大学(UCL)とグレート・オーモンド・ストリート病院(GOSH)での遺伝子治療製品の研究開発に基づいています。同社はこれらの施設との強力なパートナーシップを持ち、新しい治療法の開発に彼らのリソースを利用しています。この緊密な協力により、オーチャードセラピューティクスは希少疾患の遺伝子治療製品の研究開発に注力することができます。 オーチャードセラピューティクスのビジネスモデルは、現在治療法がない希少疾患のための遺伝子療法を開発することです。これらの製品は製薬会社にライセンス供与され、製品の生産と販売に責任があります。オーチャードセラピューティクスは、製品の販売に対してライセンス料およびマイルストーン支払いを受け取ります。 オーチャードセラピューティクスは、さまざまな疾患の遺伝子治療の開発に特化したさまざまな部門を持っています。たとえば、血友病部門では、血液凝固を妨げる遺伝子疾患である血友病を持つ人々のための遺伝子治療を開発しています。他の部門では、筋ジストロフィー、B細胞免疫不全症、および慢性顆粒性症の遺伝子治療の開発に焦点を当てています。 同社は現在開発中のさまざまな製品ポートフォリオを持っています。最もよく知られている製品の1つは、「OTL-101」で、アデノシンデアミナーゼ欠損免疫不全症（ADA-SCID）の治療のための遺伝子治療です。これは、感染症や重篤な疾患につながる重い免疫不全症です。もう1つの重要な遺伝子治療は、「OTL-103」で、免疫系に影響を与える希少な遺伝性疾患であるウィスコット・アルドリッチ症候群（WAS）の治療に使用されます。 オーチャードセラピューティクスは、ユニークな技術プラットフォームを使用して希少疾患の遺伝子治療を開発しています。このプラットフォームには、遺伝子情報を体の細胞に挿入することができるレンチウイルスの使用が含まれています。このプラットフォームで開発された遺伝子治療は、欠陥または不足している遺伝子を機能する遺伝子で置き換えることで疾患を治療するのに役立ちます。 オーチャードセラピューティクスは、希少および致命的な疾患のための遺伝子治療製品の開発に取り組む新興のバイオテクノロジー企業です。同社は、主要な医療機関との強力なパートナーシップを持ち、ユニークな技術プラットフォームを使用して遺伝子治療を開発しています。開発中の幅広い製品ポートフォリオと将来的に画期的な治療法があり、オーチャードセラピューティクスは希少疾患の遺伝子治療の開発において重要な役割を果たすと予想されます。 Orchard Therapeutics ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.